长效生长激素金赛增再添新适应症——特发性身材矮小(ISS)
当前，很多人“谈激素色变”，认为使用激素会导致很多副作用。生长激素也是激素，是否也会导致这些副作用呢？答案是否定的。
近日，福建省儿童医院内分泌科主任刘晖教授在接受《大众医学》记者专访时表示，人们常说的激素，主要指肾上腺皮质激素。这类激素若长期服用，确实会导致肥胖、骨质疏松等副作用。而生长激素不属于肾上腺皮质激素，它是垂体分泌的一种激素，能促进骨骼、器官生长发育，促进蛋白质合成，影响脂肪和矿物质代谢。对生长激素缺乏的孩子来说，使用生长激素不仅能促进长高，还有助于维持其正常的代谢功能。对这些孩子而言，生长激素治疗可能要伴随他很长一段时间，在儿童期可能更多是为了长高，在成人期则更多是为了保持正常的代谢功能，以维护骨骼、心血管等系统的健康。
刘晖教授介绍道，目前临床上使用的生长激素剂型分为两类：一类是每日注射1次的生长激素粉剂或水剂；一类是每周注射1次的长效生长激素水剂，使用方便，治疗依从性更好。临床上，很多原本很矮小的孩子在生长激素的帮助下实现了身高的明显增长，与同龄孩子基本没有区别
那么长效生长激素相比短效生长激素有何优势呢？接下来以我国唯一获批上市的长效生长激素金赛增为例进行解答。金赛增由金赛药业出品，不仅是国内唯一的长效剂型，也是全球唯一的PEG化长效生长激素。其通过天然肽键键合方式，将天然结构的生长激素和惰性PEG相连，如同为生长激素加了一层“保护衣”，大大降低了被肾脏过滤的速度，同时减少蛋白酶降解作用，使生长激素的半衰期从2小时延长到32小时，可更长时间发挥药效。
疗效方面，使用长效生长激素治疗的患者第25周年化生长速率达13.41cm/y，优于短效。治疗36个月，生长速率依然可保持在8.5cm/y；安全性方面，临床数据显示金赛增的不良反应出现率比短效生长激素低，超2000例临床大样本显示金赛增中和抗体0检出，同时也没有药物蓄积的风险。
今年8月，金赛增获批新适应症为性腺发育不全（特纳综合征）所致女孩的生长障碍。近日，金赛增再获批新适应症为特发性身材矮小(ISS)，目前全球已有多款短效重组人生长激素获批适应症，但使用短效制剂的患儿需要每天注射，长期频繁的注射既给患儿带来痛苦，给家长造成负担，还会降低患儿的用药依从性，进而影响治疗效果。金赛增作为全球首个获批ISS的长效生长激素，有效填补了目前ISS矮小治疗领域未被满足的临床需求，助力儿童身心健康成长。
国内ISS患儿中开展的临床试验结果证实，采用金赛增治疗显著改善患儿身高标准差积分，且安全性和耐受性良好。未来，金赛增将继续拓展适应症，为更多患者带来更好的用药体验和更佳的治疗获益。
